한미약품과 GC녹십자가 공동 연구 중인 파브리병 혁신신약 ‘LA-GLA(HM15421/GC1134A)’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정되었다. 이번 지정을 통해 해당 신약은 신약허가 심사비용 면제, 세금 감면, 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등의 혜택을 받게 된다.

FDA의 희귀의약품 지정 제도는 희귀·난치성 질병이나 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발과 허가를 촉진하기 위한 목적으로 운영된다. 이번에 지정된 ‘LA-GLA’는 파브리병 환자를 위한 혁신적인 치료제로 주목받고 있다.

현재 파브리병 환자 치료는 유전자 재조합 기술로 개발된 효소를 정맥 주사하는 ‘효소대체요법(ERT)’으로 이루어진다. 그러나 이 방법은 격주로 병원에서 수 시간 동안 정맥주사를 맞아야 하는 불편함과 함께 치료 부담, 그리고 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 단점이 있다.

‘LA-GLA’는 이러한 한계를 극복하고자 전 세계 최초로 월 1회 피하투여 용법으로 개발되고 있다. 한미약품은 지난 2월 미국 샌디에이고에서 열린 ‘월드 심포지엄 2024(WORLD Symposium 2024)’에서 LA-GLA가 기존 치료제와 비교해 신장 기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 효과를 입증한 연구 결과를 발표한 바 있다. 이를 토대로 한미약품과 GC녹십자는 글로벌 임상시험계획(IND) 신청을 준비 중이다.

파브리병은 성염색체에 의해 유전되는 희귀질환으로, 리소좀 축적질환(LSD)의 한 종류이다. 이 질환은 세포내 소기관인 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소인 알파-갈락토시다아제 A가 결핍되어 발생하며, 처리되지 못한 당지질이 축적되어 세포독성과 염증 반응을 일으키고 장기가 서서히 손상되어 사망에 이르게 된다.

한미약품 관계자는 “희귀질환자의 삶의 질 향상을 위해 새로운 치료 패러다임을 지속적으로 개발할 것”이라고 밝혔다. 이번 LA-GLA의 희귀의약품 지정으로 한미약품이 개발 중인 혁신신약들의 희귀의약품 지정 건수는 21건으로 증가했다.

이번 FDA의 희귀의약품 지정은 한미약품과 GC녹십자의 공동 연구가 중요한 성과를 이루었다는 점에서 큰 의의가 있다. 앞으로도 두 회사의 협력과 연구가 더욱 기대된다.

박은지기자/2024.05.27

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