화이자의 뒤셴근이영양증(DMD) 유전자치료제 '디스트로겐 모바파보벡'이 임상 3상에서 운동 기능 개선에 실패했다.

12일(현지시간) 화이자는 DMD 유전자치료제 '디스트로겐 모바파보벡'이 임상 시험에서 환자의 운동 기능을 향상시키지 못했다고 발표했다. DMD는 유전성 질환으로, 3세에서 5세 사이의 남아에게 주로 발생해 엉덩이와 골반 근육부터 약해지며 결국 심장과 호흡기 근육에도 영향을 주어 조기 사망에 이르게 한다.

이번 임상 3상 시험 '시프리오'는 4~7세 남아를 대상으로 치료제의 안전성과 효능을 평가하기 위해 진행되었다. 그러나 최종 분석 결과, DMD 환자의 운동 기능을 평가하는 노스스타보행평가(NASS)에서 치료제는 목표를 달성하지 못했다. 추가적으로, 10미터 달리기·걷기 속도나 일어나는 시간 등 2차 평가 변수에서도 위약과 유의미한 차이가 나타나지 않았다. 다만 부작용은 경미하거나 중간 정도 수준으로 보고됐다.

화이자는 2~3세 DMD 참가자를 대상으로 한 임상시험도 중단했다. 이는 지난달 임상 참여자인 한 소년이 심장마비로 사망한 사건이 발생했기 때문이다. 연구진은 현재 부작용의 잠재적 원인을 조사 중이다.

의학박사 댄 레비는 "이번 결과가 운동 기능 개선에 실패한 점에 대해 매우 실망스럽다"며 "앞으로 치료법 개발에 도움이 되도록 학회 등에서 더 구체적인 연구결과를 공유할 계획"이라고 밝혔다.

이효진기자/2024.06.13

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